仿制药供给侧改革进一步深化 罕见病药物占比超两成

　　随着医药行业供给侧改革进一步深化，一致性评价、带量采购、分级诊疗等政策促使行业集中度进一步提升，仿制药及高值类耗材价格下行大势所趋。目前通过国家组织集中采购等机制，仿制药价格大幅下降，去年以来，仿制药价格平均降幅在50%左右。

　　仿制药供给侧改革进一步深化

　　10月9日，国家卫生健康委官网正式发布《第一批鼓励仿制药品目录》(下称《目录》)，共33个品种入选，囊括了多种抗癌药、罕见病药物以及此前曾出现短缺的药品等。这些入选品种主要为国内专利到期和专利即将到期尚没有提出注册申请、临床供应短缺(竞争不充分)的药品。

　　根据记者调查了解，国内多家医药龙头企业已经在“摒弃”一般仿制药项目，将高仿、创新纳入企业发展新方向。如恒瑞医药在2018年夏季就停止了一般仿制药项目，对此在10月9日某行业会议上，恒瑞医药董事长孙飘扬表示要改变企业的生存现状，更有竞争优势，必须走创新之路。

　　10月10日，科伦药业、石药集团、正大天晴等多家药企负责人均向21世纪经济报道记者表示，在“4+7”带量采购后时代，很多企业都已经走在创新及高仿相结合的道路上。

　　此前国家卫健委、国家发改委等12部门联合发布的《关于加快落实仿制药供应保障及使用政策工作方案》要求，2019年6月底前，发布第一批鼓励仿制的药品目录，引导企业研发、注册和生产。此外根据临床用药需求，2020年起，每年年底前发布鼓励仿制的药品目录。

　　相比今年6月公示的第一批鼓励仿制药品目录34个品种建议清单，最终发布的目录仅少了一种抗艾滋病药利匹韦林。资料显示，利匹韦林由Tibotec研发，2011年5月获FDA批准上市。在全球市场中利匹韦林近年来持续保持20%左右的高增长，2018年销售近30亿美元。

　　在上述入选的33个品种中，囊括了抗癌药、罕见病药物等多个药物。其中，伊沙匹隆、氟维司群为乳腺癌治疗药物，阿巴卡韦为抗艾滋病毒药物，阿托伐醌为抗疟药物，尼替西农则用于治疗儿童罕见病、遗传性酪氨酸血症。另外，白血病患儿服用的巯嘌呤、用于治疗类风湿关节炎的甲氨蝶呤片等廉价短缺药物也包含在内。

　　第一批鼓励仿制药品目录中的产品富马酸福莫特罗吸入溶液剂、氟维司群注射液、福沙吡坦二甲葡胺注射用无菌粉末等产品正大天晴均在研发，有的已经申报生产。实际上，为了鼓励仿制药发展，相关审批流程也开始加快。7月1日，国家药品监督管理局发布信息显示，2018年国家药监局药品审评中心(CDE)审评通过106个新药(按品种统计);受理仿制药上市申请982件，较2017年增长79%。

　　从2019年6月的第一批鼓励仿制药品目录建议清单发布至今，有多个仿制药获批上市。如在抗HIV药领域，有拉米夫定、伐昔洛韦、利巴韦林等多只国产抗HIV药获批上市。

　　罕见病药物占比超两成

　　现如今，罕见病药物愈发受到监管层的重视，此次由国家卫健委发布的“第一批仿制药目录”中，针对罕见病的用药就占了七种，占比超两成。包括尼替西农(胶囊)、格拉提雷(注射液)、溴吡斯的明(片剂/缓释片)、曲前列尼尔(注射液)、波生坦(片剂)、艾替班特(注射液)和地拉罗司(分散片)，分别用于治疗肺动脉高压、重症肌无力、多发性硬化、遗传性血管水肿、白塞病等。

　　“上述药物在罕见病领域并不算是短缺或是高价，不过能够有超过两成以上的罕见病用药被纳入，是首次仿制药目录最大的价值，也表明国家从政策层面，清晰地对罕见病用药支持。”罕见病发展中心主任黄如方对第一财经记者称，“目前只是发布了第一批仿制药目录，未来可以想象还有更多的药能够在目录中出现。也可能表现在临床上、优先审批，甚至一致性评价等方面，给予企业更多时间和成本的支持，加快罕见病药物更快更低成本进入市场。过去，按照一般仿制药上市的流程，企业动力是不足的，毕竟罕见病用药市场有限。”

　　罕见病是指发病率低于1%的疾病，其中有近八成为遗传病，虽然发病率很低，但因我国人口基数庞大，以及孕期筛查普及程度较低，罕见病患者数量高达1680万，是发达国家的近百倍之多。在我国，由于缺乏相应的药物，本来可以治愈或缓解的疾病被耽误，给众多家庭带来挥之不去的阴影。

　　医药战略规划专家史立臣认为，鼓励仿制药不能只停留在一份清单，还需考虑后续的衔接等，包括在审评环节，绿色通道空间有多大?率先成功仿制的药企是否有激励政策，能否给予一定的保护期?这些都是需仔细考虑的。